Pour la première fois, un être humain reçoit un traitement destiné à inverser le vieillissement cellulaire.
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Des scientifiques de la société américaine de biotechnologie Life Biosciences, basée à Boston, ont développé une thérapie génique visant à restaurer les cellules anciennes ou endommagées chez des patients humains.
Sa thérapie, connue sous le nom d’ER-100 (AAV2-OSK), vise à s’attaquer aux affections caractérisées par des lésions du nerf optique, appelées neuropathies optiques.
Ils utilisent ce que l’on appelle les facteurs OSK ou trois protéines (Oct4, Sox2, Klf4) pour effectuer une reprogrammation épigénétique partielle, réinitialiser l’âge cellulaire et restaurer la fonction.
Après avoir été testée sur des rongeurs et des primates, la société a annoncé que le premier humain avait reçu le traitement.
“Il s’agit du premier candidat de restauration épigénétique approuvé pour des essais cliniques et, en cas de succès, le traitement avec ER-100 serait la première fois que des cellules seraient rajeunies chez l’homme”, a déclaré la société dans un communiqué de presse.
Comment se déroule la thérapie ?
Les trois protéines utilisées dans la thérapie génique OSK agissent comme un bouton de réinitialisation des cellules, les ramenant à un état plus jeune.
La séquence d’ADN d’une personne reste largement stable tout au long de la vie, même lorsque le corps vieillit. Cependant, le code épigénétique (qui contrôle quels gènes sont activés ou désactivés) évolue avec le temps.
Ces changements peuvent être causés par des facteurs liés au mode de vie, tels que le tabagisme ou la consommation d’alcool, le vieillissement, les maladies et les blessures, et peuvent avoir des conséquences néfastes, telles que le cancer ou les troubles neurologiques.
La thérapie de Life Biosciences cible ces changements en délivrant directement un ensemble d’instructions génétiques, les trois protéines OSK fonctionnant comme un interrupteur « on » pour les cellules cibles et en réinitialisant les changements nocifs accumulés au fil du temps.
Cette approche a été utilisée en biologie pour reconvertir des cellules ordinaires en cellules souches, une découverte qui a valu à Sir John B. Gurdon et Shinya Yamanaka le prix Nobel 2012 de physiologie ou médecine.
À quelles conditions s’adresse-t-il ?
La thérapie est désormais entrée dans la première phase d’essais cliniques, au cours desquels les scientifiques évaluent si elle est sans danger pour les humains.
“C’est un moment important pour Life Bio et pour le domaine de la biologie du vieillissement”, a déclaré David Sinclair, co-fondateur de Life Biosciences et professeur de génétique à la Harvard Medical School.
“Nos recherches suggèrent que le vieillissement est en grande partie dû à la perte d’informations épigénétiques et non à des dommages irréversibles. Cette étude clinique représente la première opportunité de vérifier si la restauration de ces informations peut améliorer les maladies humaines.”
La première étude de phase 1 chez l’homme recrutera des personnes atteintes de glaucome à angle ouvert (OAG) et de neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NOIAN), deux maladies oculaires graves dans lesquelles les patients perdent la vision.
Le glaucome à angle ouvert est une maladie oculaire chronique et évolutive dans laquelle le système de drainage de l’œil se bloque, provoquant une accumulation de liquide et une augmentation de la pression oculaire. La perte de vision commence généralement par des changements subtils dans la vision latérale et progresse lentement avec le temps.
NAION est souvent décrit comme un mini accident vasculaire cérébral du nerf optique. Il s’agit d’une affection soudaine provoquée par une réduction du flux sanguin vers le fond de l’œil. La perte de vision survient généralement rapidement, est souvent perceptible au réveil et affecte généralement un œil.
Quelles sont les prochaines étapes ?
Au-delà de l’ER-100, Life Biosciences a déclaré développer des applications pour de multiples indications dans une variété d’organes, reflétant le large potentiel thérapeutique. L’entreprise teste déjà un deuxième traitement contre les maladies du foie et s’efforce d’appliquer sa méthode de restauration cellulaire à d’autres organes du corps.
Life Biosciences n’est pas la seule entreprise à explorer les facteurs dits de Yamanaka pour prolonger l’espérance de vie, inverser le vieillissement ou lutter contre les maladies.
Bien qu’aucune utilisation thérapeutique n’ait encore été approuvée pour ces thérapies, ce domaine suscite un intérêt et des investissements accrus.
Retro Biosciences, une société américaine soutenue par Sam Altman d’OpenAI, poursuit une mission claire : ajouter dix années en bonne santé à l’espérance de vie humaine en développant des thérapies pour inverser les maladies liées à l’âge.
La société de biotechnologie Shift Bioscience, basée à Cambridge, au Royaume-Uni, utilise également le même mécanisme OSK pour cibler la cause sous-jacente des maladies liées à l’âge.
